美有望批准首个癌症基因疗法

2017-07-16 基因治疗领域

来源：新华社和丁香园

一种基于改造患者自身免疫细胞的白血病基因疗法近日获得美国食品和药物管理局专家委员会的一致支持，为美国政府审批通过第一种针对癌症的基因疗法铺平了道路。

美药管局肿瘤药物咨询委员会当天以10比0的投票建议批准瑞士诺华公司名为CTL019的基因疗法（一种CAR-T免疫基因疗法），用于治疗3到25岁的复发难治型B细胞急性淋巴细胞白血病。

据介绍，该疗法首先从患者自身采集在免疫反应中发挥重要作用的T细胞，然后进行重新“编程”，所得到的T细胞能识别并攻击癌变细胞，因此可重新注入患者体内用于治疗。

诺华公司一项最新临床试验结果显示，83%的B细胞急性淋巴细胞白血病患者在接受CTL019治疗3个月后，病情获得完全或部分缓解，治疗1年后的复发率为64%，存活率为79%。

CAR-T 疗法其实总计有 300 多项正在进行的研究，其中涉及 CTL019 的有 33 项，此次获批就是基于前期临床试验结果。

300 多项正在进行的 CAR-T 临床试验中

就有 120 多项来自中国

CTL019 最早源自宾夕法尼亚大学布鲁斯 · 莱文领导的课题组。

2010 年，莱文教授利用 CTL019 令 3 名已被宣判无药可医的白血病患者获得临床治愈，因而引起公众与业界的极大关注。

基于 CTL019 的临床试验（ELIANA 研究）的数据显示，在接受 CTL019 治疗的 3 个月后，高达 82%（n = 41/50）的患者实现完全缓解或伴有不完全血液计数恢复的完全缓解。

之后的 JULIET 研究发现，全球范围内有 51 名患者参与了临床试验，总缓解率达 45%（n = 23/51），其中 37%的病人完全响应（CR），8%的病人部分响应（PR）。

这些振奋人心的结果使之在今年 3 月底和 4 月下旬分别获得 FDA 授予的优先评审资格和突破性疗法认定，并最终迎来了如今的一致推荐，获得 FDA 咨询委员会全票通过。